Um bebê com uma doença que pode ser letal vai receber o medicamento mais caro do mundo pela rede pública de saúde do Reino Unido, após uma campanha bem-sucedida realizada por seus pais.
A campanha fez com que o governo britânico buscasse negociar o tratamento para o bebê diretamente com o laboratório produtor do remédio, obtendo um desconto, cujo valor não foi revelado.
Edward, de dez meses, tem atrofia muscular espinhal severa (AME), o que significa que ele não possui uma proteína vital para o desenvolvimento muscular.
Ele receberá a nova terapia genética com o medicamento Zolgensma, a um custo de 1,79 milhão de libras (cerca de R$ 13 milhões).
No Brasil, o Zolgensma foi aprovado no ano passado pela Anvisa. Existe um projeto de lei (PL 5253/20) para tentar fazer o Sistema Únido de Saúde (SUS) disponibilizar o medicamento gratuitamente pelo programa Farmácia Popular do Brasil.
No ano passado, uma família brasileira levantou parte do dinheiro para comprar o medicamento para seu bebê após a aprovação na Anvisa — e conseguiu na Justiça fazer com que a União custeasse o restante do valor.
‘Corrida contra o tempo’
A mãe de Edward, Megan Willis, de 29 anos, disse: “Nós nos sentimos incrivelmente sortudos, felizes e aliviados.”
Seus pais havia dito antes que se sentiam abandonados em sua “corrida contra o tempo” para que Edward recebesse a droga, que eles esperavam que transformasse sua vida.
Os médicos disseram que a droga, que contém uma réplica do gene ausente SMN1, precisa ser administrada como um tratamento único o mais cedo possível para interromper a progressão da doença.
Willis, que mora na cidade de Colchester, no sudeste da Inglaterra, disse que o tratamento pode significar a diferença entre Edward ser capaz de se levantar ou não. Ela estava disposta a organizar um protesto caso a decisão tivesse demorado muito mais.
“Há muito tempo lutamos por esse medicamento. Mal conseguimos acreditar que finalmente está acontecendo. Tomara que não precisemos esperar muito tempo”, disse ela.
O Zolgensma é considerado o medicamento mais caro do mundo, a um custo de 1,79 milhões de libras por paciente, embora o NHS England — a rede pública de saúde da Inglaterra — afirme ter negociado um desconto não revelado.
Quando foi aprovado para uso pelo NHS em março, as diretrizes estabelecidas pelo Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidado diziam que o medicamento só deveria ser usado em bebês menores de seis meses que ainda não estivessem recebendo outro tratamento, o que teria excluído Edward.
Mas ressaltou que a decisão de administrar a droga a outros bebês seria tratada caso a caso.
Cerca de 65 bebês nascem com atrofia muscular espinhal na Inglaterra a cada ano. A doença causa fraqueza muscular e afeta os movimentos e a respiração, o que significa que a maioria dos bebês não sobrevive depois dos dois anos de idade se não houver algum tipo de intervenção.
Em estudos, o Zolgensma ajudou bebês a respirar sem um ventilador, sentar-se por conta própria, engatinhar e andar após um único tratamento.
Edward, que foi diagnosticado com dois meses de idade, estava recebendo injeções de outra droga chamada Spinraza a cada quatro meses no Hospital Addenbrooke em Cambridge.
A Spinraza pode ajudar a retardar a degeneração em alguns pacientes, mas é um tratamento e não uma cura. O tratamento envolve injeções regulares na coluna para o resto da vida, em comparação com a injeção única de Zolgensma.
Willis disse que agora está ansiosa para aproveitar a vida com Edward pela primeira vez, sem a batalha para pagar pela droga.
“Nosso objetivo é fazê-lo andar. Acho que pela primeira vez podemos realmente planejar seu futuro, sabendo que ele tem o melhor tratamento possível para sua condição”, disse ela.
Droga mais cara do mundo
O alto custo do Zolgensma é muito criticado por autoridades em todo o mundo. Em muitos países, o tratamento só é custeado pelo Estado após uma negociação direta do governo com o laboratório para redução do preço.
A Novartis, empresa farmacêutica com sede na Suíça que produz o medicamento, diz que o custo do tratamento é alto porque se trata “uma terapia única e transformadora para uma doença extremamente rara”. Mas a empresa não detalha como calcula o preço do medicamento.
Do G1